加入收藏 | 设为首页 | 会员中心 | 我要投稿 | RSS
您当前的位置:首页 > 联系我们

www.xdbet.com:RNA结合化合物阻断ALS和额颞叶痴呆的遗传原因

时间:2018-12-20 14:09:00  来源:本站  作者:

  自2014年冰桶挑战爆发以来,提高对ALS研究的认识和资金,科学家们已经了解了一种将肌肉与神经断开,导致肌肉萎缩和最终死亡的疾病。他们的最终目标是创造能够阻止ALS发展的药物。

  Scripps Research化学家Matthew Disney博士及其同事在“细胞化学生物学”期刊上发表文章,描述了一种新型化合物,它可以阻断家族性ALS和额颞叶痴呆的最常见遗传原因www.xdbet.com:RNA结合化合物阻断ALS和额颞叶痴呆的遗传原因迪士尼集团正在评估其成为治疗这两种疾病的药物的潜力。

  该化合物的作用与市场上的大多数药物不同。它不是与疾病背后的有毒蛋白质结合,而是与制造蛋白质所涉及的结合,www.xdbet.com蛋白质是一种特定形式的RNA,像发夹一样折叠。迪士尼表示,由于RNA分子可以控制基因的表达,因此干预RNA水平可以直接解决这种疾病的明显原因。

  迪士尼说:“有零治疗方法可以解决这种疾病的根本原因。”“零。我们的目标不是针对症状,而是针对根本原因,即RNA联系我们

  ALS是肌萎缩侧索硬化的缩写,也被称为Lou Gehrigs疾病,以纪念已故的棒球传奇。目前,美国估计有2万人患有神经退行性疾病,其中包括前职业足球运动员蒂姆格林,他最近在60分钟时宣布了他的病情。

  ALS可能有多种原因。对于估计十分之一的ALS患者,它在家庭中运行。其中约三分之一似乎继承了迪士尼化合物靶向的DNA损伤类型。

  受损的DNA位于第9染色体的非编码区。在那里,字母GGGGCC的口吃状重复促使细胞的蛋白质构建机器开始产生有毒物质C9RAN。迪士尼认为他的合作者,位于佛罗里达州杰克逊维尔的梅奥诊所的Leonard Petrucelli,共同发现了这一事业。迪士尼表示,这种有毒物质似乎会破坏神经细胞的正常代谢,从而导致其死亡。

  肌肉和大脑之间的神经连接器的死亡导致肌肉萎缩,虚弱,吞咽困难和呼吸的ALS症状。在额颞叶痴呆中,有毒蛋白似乎是控制行为和个性,即额叶和颞叶的大脑部分神经元死亡的原因。迪士尼的化合物,他设计的一种小分子,在本文中简称为“4”。他说,它会干扰有毒C9RAN蛋白的产生。

  迪士尼表示,该论文的一个重要发现是目前许多研究小组所针对的RNA的形式可能实际上并不是推动神经元死亡的形式。

  “我们有一条漫长而曲折的道路将它变成一种药物。你必须不仅要证明一种分子有效,而且它必须安全,”他说。“现在我们有了一个目标,www.xdbet.com我们知道如何绑定它,这应该加速制造可能以更加简化的方式成为药物的化合物。”

来顶一下
返回首页
返回首页
推荐资讯
相关文章
    无相关信息
栏目更新
栏目热门